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- 護背式彈簧
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日本科學家再下一城:啟動世界首例幹細胞治療帕金森人體試驗
一直以來,在誘導多能幹細胞(induced pluripotent stem cells,iPS Cells)的研究及臨床試驗中,日本科學家都獨佔鰲頭,處於世界領先水準。繼5月16日,日本衛生部為iPS細胞的臨床應用大開綠燈,批准將其用於心臟衰竭的臨床試驗之後,近日,他們更是再下一城。7月30日,日本政府批准啟動了又一項臨床試驗:將iPS細胞用於帕金森氏病的治療。
研究者希望通過向患者大腦植入「重程式設計」獲得的神經前體細胞,來治癒由於神經細胞大面積死亡導致的神經退行性疾病。這是目前全球首例將 iPS 細胞應用于治療帕金森氏病的臨床試驗,也是全球第三例誘導多能幹細胞的臨床試驗。
該研究專案由日本京都大學(Kyoto University)iPS細胞研究與應用中心神經外科專家Jun Takahashi主導,並與京都大學醫院合作完成。專案共計畫招募7名藥物治療效果不佳的帕金森患者,實驗中,研究者將會向受試者腦部注射約500萬個細胞,並伴隨2年的跟蹤觀察。而在此之前,該研究團隊已成功在動物模型上完成實驗,治療效果顯著且兩年內沒有出現異常或癌變,相關動物實驗的細節發表在2017年8月30日的Nature雜誌上。
值得注意的是,本次用於臨床治療的iPS細胞均由健康捐獻者的細胞誘導而來,而並不是來自患者本身。換言之,此次採用的iPS細胞可以稱之為「即用型」,對於患者而言不僅可以縮短治療時間,更可以降低成本,同時相較於胚胎幹細胞,也會有更少的倫理問題。
目前患者招募已于7月30日下午5時展開,相關的招募資訊已於網上公示。日本的研究者們也正在試圖尋求方法,將該治療納入國家健康保險中。
棘手的帕金森病
帕金森病(Parkinson's disease,PD)是一種慢性中樞神經系統退化疾病,主要影響運動神經系統。早期主要表現為顫抖、肢體僵硬、運動功能減退和步態異常等,嚴重時甚至引起認知障礙,且病症通常隨時間表現為漸進式過程。帕金森病主要的病因是由於中腦黑質細胞死亡,使患者相關腦區分泌的多巴胺不足。
多巴胺(dopamine),是一種腦內分泌的神經遞質,是神經元之間傳遞信號的化學媒介。這種物質與大腦情緒、感覺的傳遞,以及成癮機制都有密切的聯繫。同時,多巴胺的不足或失調也會導致肌肉能力失控,如手腳不自主的顫動。
今年5月,日本衛生部批准iPS細胞應用於心臟衰竭的臨床試驗。此項臨床試驗由來自大阪大學(Osaka University)的心臟外科醫生Yoshiki Sawa帶領,手術中,醫生將向患者心臟表層植入一層人工培育生成的心肌細胞(約0.1毫米),植入的細胞可以通過分泌蛋白質等物質來幫助血管生長和心臟功能改善。
而此次臨床試驗的批准通過,不僅意味著日本科學家在iPS細胞的研究及應用上再下一城,也為數以千萬的帕金森患者帶來了希望。「如果iPS細胞療法能被成功建立,那麼廣大患者在與病魔的抗爭中就多了一條路可以走。」這是1位女性帕金森患者獲知該臨床試驗批准時的感慨,而如今,她已經在這條路上走了10年。
參考:
- ‘ Reprogrammed’ stem cells to be tested in people with Parkinson’s
- First-of-its-kind clinical trial will use reprogrammed adult stem cells to treat Parkinson’s
- Kyoto team pits iPS cells against Parkinson’s disease
本文係由DeepTech深科技(微信公眾號ID: mit-tr)授權刊登。原文連結:日本科学家再下一城:启动世界首例干细胞治疗帕金森人体试验
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